Per 270 milioni di dollari BioMarin Pharmaceutical acquisisce Inozyme Pharma, azienda con sede a Boston specializzata nelle malattie rare. Il closing dell’operazione è previsto tra luglio e la fine di settembre.
BioMarin entra così in possesso una terapia sperimentale – attualmente in fase di test – per trattare due patologie ultra-rare, note rispettivamente come deficienza di ENPP1 e di ABCC6.
Entrambe si manifestano quando il corpo non produce una quantità sufficiente di pirofosfatasi inorganico, un enzima che impedisce l’accumulo di minerali, come il calcio, nei tessuti molli. L’accumulo di minerali può causare debolezza e dolore osseo, o blocchi arteriosi che portano a ictus, necrosi dei tessuti e insufficienza multiorgano.
La terapia di sostituzione enzimatica – sulla quale lavoreranno BioMarin e Inozyme Pharma – è denominata INZ-701 ed è attualmente in fase di studio su bambini con deficienza di ENPP1.
I risultati sono attesi per l’anno prossimo. Uno studio di Fase II su pazienti con deficienza di ABCC6, invece, è stato completato nell’estate 2024.
